Kredit: Domain Publik Pikabai/CC0
Badan Pengawas Obat dan Makanan AS baru saja menyetujui uji klinis pertama menggunakan pengeditan RNA CRISPR-Cas13. Tujuannya adalah untuk mengobati penyakit mata yang disebut degenerasi makula terkait usia basah, yang menyebabkan hilangnya penglihatan pada jutaan orang lanjut usia di seluruh dunia.
Uji coba ini menandai batas baru dalam terapi gen – proses mengobati atau menyembuhkan kondisi medis dengan mengubah gen seseorang.
Yang membuatnya istimewa adalah kenyataan bahwa terapi ini menargetkan RNA, bukan DNA. Jadi apa artinya ini dan mengapa kita harus bersemangat?
Apa itu pengeditan gen dan bagaimana cara menggunakannya?
Gen terdiri dari DNA atau asam deoksiribonukleat. Hampir setiap sel di tubuh Anda memiliki DNA yang sama, bahan yang menjadikan tubuh Anda unik. Jika ada yang tidak beres pada DNA Anda, hal itu dapat memicu berbagai penyakit.
Berkat kemajuan terkini, kini kita memiliki alat untuk mengubah DNA seseorang secara langsung – hal ini telah membuka jalan bagi pengeditan gen sebagai salah satu jenis terapi gen.
Hal ini dilakukan dengan menggunakan sistem CRISPR-Cas9, yang diciptakan setelah para ilmuwan menemukan bahwa bakteri mempertahankan diri dari serangan virus dengan menyita DNA mereka dan menghancurkannya.
Hal ini membuat pengeditan gen sangat berguna dalam merancang pengobatan baru untuk kondisi genetik yang memerlukan koreksi DNA yang salah.
Pengeditan gen telah dicoba pada manusia. Awal tahun ini, uji klinis yang sukses dilakukan untuk menguji keamanan terapi penyuntingan gen baru untuk penyakit mata bawaan. Pengeditan gen juga telah diuji untuk kelainan jantung yang disebut amiloidosis transthyretin, serta kelainan darah.
Pengeditan gen menyebabkan perubahan permanen pada gen seseorang, sehingga secara efektif menulis ulang bagian DNA mereka. Namun mengubah DNA mempunyai tantangan dan risiko tersendiri.
Kehati-hatian harus diberikan untuk menghindari terjadinya perubahan DNA yang tidak diinginkan namun permanen di tempat lain dalam gen secara tidak sengaja, yang dapat menyebabkan mutasi yang tidak diinginkan.
Apa itu RNA dan bagaimana cara kerja pengeditan RNA?
Salah satu cara untuk menghindari risiko pengeditan DNA adalah dengan menargetkan RNA atau asam ribonukleat.
RNA juga ditemukan di semua sel kita dan memainkan peran penting dalam fungsinya. Salah satu pekerjaannya adalah membuat protein. Jika DNA adalah sekumpulan instruksi genetik, maka RNA lah yang membaca dan menerjemahkan instruksi tersebut untuk membuat protein yang dibutuhkan sel kita.
Oleh karena itu, pengeditan RNA juga merupakan jenis terapi gen. Tujuannya adalah mengubah cara RNA menafsirkan instruksi genetik untuk mengontrol bagaimana protein dibuat. Dalam perkembangan terkini, pengeditan RNA menggunakan sistem CRISPR-Cas13, sebuah teknik baru yang diciptakan khusus untuk membantu mengembangkan terapi yang bekerja dengan RNA.
Pengeditan DNA bersifat permanen, yang diperlukan untuk mengobati penyakit genetik. Sebaliknya, peristiwa pengeditan RNA bersifat sementara karena molekul RNA terus-menerus dibuat dan dipecah di dalam sel kita.
Pengeditan RNA tidak mengubah DNA seseorang secara permanen, tetapi mengubah langkah-langkah yang terjadi setelah molekul RNA “membaca” instruksi DNA.
Artinya, produk ini dapat digunakan untuk mencapai hasil yang lebih tepat sasaran, misalnya hanya dengan mengubah cara pembuatan satu protein tertentu. Hal ini juga menjadikannya pilihan yang berpotensi lebih aman dibandingkan dengan pengeditan DNA, dengan efek samping yang lebih sedikit pada sel lain.
Pengeditan RNA juga memiliki keuntungan karena Anda berpotensi mengontrol atau membalikkan terapi, memberikan tingkat kontrol yang tidak dapat diberikan oleh pengeditan DNA.
Ini merupakan faktor penting dalam mencegah pengobatan berlebihan dan menjadikannya terapi serbaguna untuk kondisi di mana kerusakan DNA bukanlah penyebab penyakit.
Jadi, apa yang akan dilakukan uji coba penyuntingan RNA pertama ini?
Degenerasi makula terkait usia, atau AMD, mempengaruhi lebih dari 200 juta orang di seluruh dunia dan diproyeksikan meningkat menjadi 300 juta pada tahun 2040.
Seperti namanya, usia memainkan peran yang hampir secara eksklusif mempengaruhi orang-orang yang berusia di atas 55 tahun. AMD mempengaruhi kesehatan makula, bagian tengah retina yang memproses apa yang kita lihat. Penyakit ini merupakan penyebab utama kebutaan permanen di seluruh dunia.
AMD basah terjadi ketika cairan menumpuk dan pembuluh darah baru bocor di bawah makula, sehingga menyebabkan dampak yang cepat dan parah pada penglihatan sentral seseorang.
Saat ini ia sedang menjalani perawatan dengan suntikan obat secara rutin ke mata untuk mengendalikan pertumbuhan pembuluh darah yang bocor. Obat-obatan tersebut memblokir VEGF, atau faktor pertumbuhan endotel vaskular, sebuah molekul yang memerintahkan tubuh kita untuk membuat pembuluh darah baru.
Di sinilah pengeditan RNA dilakukan. Di laboratorium, para ilmuwan membuktikan bahwa memberikan terapi pengeditan RNA melalui virus yang aman dan direkayasa secara efektif mengurangi tingkat VEGF untuk menghentikan pertumbuhan pembuluh darah baru di mata melalui suntikan satu kali. Untuk pengobatan AMD basah, ini berarti tidak ada lagi jarum suntik bulanan.
Uji klinis yang disetujui FDA kini akan mengevaluasi keamanan terapi penyuntingan RNA untuk AMD basah. Ini juga merupakan uji klinis pertama dari terapi penyuntingan RNA CRISPR-Cas13, yang menandai tonggak penting dalam bidang penelitian.
Meskipun teknologi ini masih dalam tahap awal, percobaan baru menunjukkan bahwa terapi penyuntingan RNA telah tiba. Ini akan menjadi alat yang ampuh dalam gudang senjata umat manusia untuk mengembangkan terapi baru yang aman untuk berbagai kondisi medis.
Didukung oleh Percakapan
Artikel ini diterbitkan ulang dari The Conversation di bawah lisensi Creative Commons. Baca artikel aslinya.
Kutipan: Pengeditan RNA adalah batas berikutnya dalam terapi gen—inilah yang perlu Anda ketahui (2024, 23 November) Diakses pada 23 November 2024, dari https://medicalkpress.com/nevs/2024-11-rna-frontier-gene – terapi .html
Dokumen ini memiliki hak cipta. Kecuali untuk transaksi wajar untuk tujuan studi atau penelitian pribadi, tidak ada bagian yang boleh direproduksi tanpa izin tertulis. Konten disediakan untuk tujuan informasi saja.
Keluarga Bahagia
pekerjaan demi keluarga
Informasi mengenai KING SLOT, Segera Daftar Bersama king selot terbaik dan terpercaya no satu di Indonesia. Boleh mendaftar melalui sini king slot serta memberikan hasil kembali yang paling tinggi saat sekarang ini hanyalah king slot paling gacor, gilak dan gaco saat sekarang di Indonesia melalui program return tinggi di kingselot serta pg king slot
matahari88slot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://matahari88slot.com/
mama88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://mama88.asia/
loker88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://loker88.biz/
line88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://line88.social/
lelang88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://lelang88.asia/
legend88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://legend88.org/
laundry 88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://laundry88.org/
laundry 88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://laundry88.net/
kota88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kota88.asia/
kawat88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kawat88.net/
kakaotalk permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kakaotalk.pro/
kaca88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kaca88.asia/
jualbeli88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://jualbeli88.com/
indonesiafc88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://indonesiafc88.com/
indofood88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://indofood88.com/
guru88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://guru88.asia/
grabpay88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://grabpay88.org/
grab88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://grab88.info/
gopay88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://gopay88.info/
gold88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://gold88.asia/
gofood88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://gofood88.com/
gelas88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://gelas88.info/
eth88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://eth88.org/
emas88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://emas88.biz/
blockchain88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://blockchain88.net/
baik888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://baik888.net/
bagus888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://bagus888.info/
anorganik88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://anorganik88.com/
panen96 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://panen96.net/
panen96 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://panen69.info/
panen96 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://panen69.asia/
selot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://selot.info/
selot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://selot.asia/
samsung88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://samsung88.asia/
raksasa88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://raksasa88.info/
iphone88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://iphone88.asia/
gm88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://gm88.news/
selot permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://selot.biz/
topdewa88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://topdewa88.com/
ebook88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://ebook88.org/
ebook88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://ebook88.net/
sensor88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://sensor88.asia/
mpo2288 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://mpo2288.net/
lembaga88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://lembaga88.net/
inti88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://inti88.biz/
dokumen88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://dokumen88.com/
baik88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://baik88.asia/
bagus888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://bagus888.asia/
tiktok888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://tiktok888.info/
registrasi88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://registrasi88.net/
registrasi88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://registrasi88.com/
pstmi88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://pstmi88.com/
lionsclubs88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://lionsclubs88.com/
kompas88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kompas88.asia/
jeruk333 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://jeruk333.com/
james88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://james88.net/
fb888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://fb888.site/
detik888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://detik888.asia/
david88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://david88.net/
danautoba88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://danautoba88.com/
tebar88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://tebar88.asia/
slotbom777 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://slotbom777.asia/
padi88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://padi88.com/
padi77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://padi77.asia/
muara88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://muara88.asia/
muara77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://muara77.asia/
maxwin777 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://maxwin777.asia/
bigpot888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://bigpot888.org/
bigpot888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://bigpot888.net/
sumo88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://sumo88.net/
sumo77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://sumo77.org/
sumo77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://sumo77.net/
sjo88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://sjo88.asia/
sjo77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://sjo77.asia/
kudetabet88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kudetabet88.asia/
kudeta99 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kudeta99.asia/
kudeta988 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kudeta988.com/
kudeta88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://kudeta88.asia/
fufufafa permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://fufufafa.org/
bahagia88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://bahagia88.org/
bahagia77 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://bahagia77.club/
angin777 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://angin777.inf/
sunda88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://sunda88.org/
slotcc88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://slotcc88.com/
poskobet88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://poskobet88.com/
nuri88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://nuri88.asia/
janjiwin88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://janjiwin88.com/
top99 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://top99.asia/
top888 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://top888.info/
terbaik99 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://terbaik99.com/
terbaik88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://terbaik88.asia/
pornhub88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://pornhub88.org/
pornhub88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://pornhub88.com/
plastik88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://plastik88.com/
partai88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://partai88.asia/
panas88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://panas88.info/
minimal88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://minimal88.net/
minimal88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://minimal88.com/
merk88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://merk88.net/
merk88 permainan paling top dan garansi imbal balik hasil besar bersama https://merk88.com/
