Kredit: Sel Induk Sel (2024). DOI: 10.1016/j.stem.2024.10.012
Anemia Diamond-Blackfan (DBA) adalah kondisi yang berpotensi mengancam jiwa yang dapat menyebabkan anemia berat dan kelainan lainnya. Ini adalah kelainan darah genetik langka yang terjadi ketika sumsum tulang gagal membuat sel darah merah.
Saat ini, satu-satunya pengobatan yang bisa dilakukan adalah transplantasi sel induk, namun hal ini hanya merupakan pilihan yang tepat bagi pasien tertentu. Jika tidak, anak-anak dengan DBA memerlukan perawatan lanjutan seumur hidup untuk manajemen gejala, seperti steroid dan transfusi darah.
Sebuah studi baru yang diterbitkan dalam jurnal Cell Stem Cell memberikan dukungan kuat untuk uji coba terapi gen universal pertama pada manusia untuk DBA melalui regulasi ekspresi GATA1. Khususnya, ini adalah salah satu contoh pertama dalam menangani 30 mutasi genetik berbeda dengan satu vektor. Vektor tingkat klinis ini sudah siap dan tim berharap dapat membawanya ke uji klinis berikutnya.
Informasi lebih lanjut: Richard A. Voit dkk, Ekspresi GATA1 yang diatur sebagai terapi gen universal untuk anemia Diamond-Blackfan, Cell Stem Cell (2024). DOI: 10.1016/j.stem.2024.10.012
Disediakan oleh Rumah Sakit Anak Boston
Kutipan: Penelitian baru mendukung terapi gen universal manusia pertama untuk anemia Diamond-Blackfan (2024 11 November) Diakses pada 17 November 2024 dari https://medicalkpress.com/nevs/2024-11-human-universal-gene-therapy -diamond. html
Dokumen ini memiliki hak cipta. Kecuali untuk transaksi wajar untuk tujuan studi atau penelitian pribadi, tidak ada bagian yang boleh direproduksi tanpa izin tertulis. Konten disediakan untuk tujuan informasi saja.
